O Globo
A família da nutricionista e influenciadora Flávia Bueno, de 35 anos, compartilhou nas redes sociais um vídeo que mostra ela mexendo o braço direito após ter recebido a polilaminina, medicamento experimental desenvolvido por pesquisadores da Universidade Federal do Rio de Janeiro (UFRJ) para lesão medular.
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A influenciadora sofreu um acidente no último dia 3 durante um mergulho na praia de Maresias, no litoral Norte de São Paulo, em que lesionou a medula espinhal nas vértebras C3, C4 e C5. Desde então, ela está internada na unidade de terapia intensiva (UTI) do Einstein Hospital Israelita, em São Paulo, onde recebeu o medicamento.
A polilaminina ainda não passou por todas as etapas dos estudos clínicos que confirmam a eficácia e segurança do medicamento e são necessárias para a aprovação das agências reguladoras, por isso trata-se de um remédio experimental.
No último dia 5, a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) autorizou o início da primeira de três fases dos testes clínicos após pesquisas preliminares com cães e alguns voluntários humanos terem indicado um potencial.
Essa primeira fase envolverá 5 voluntários, com idades entre 18 e 72 anos, que tiverem lesões completas da medula espinhal torácica entre as vértebras T2 e T10, com indicação cirúrgica, há menos de 72 horas. Pacientes com lesões crônicas, portanto, não estarão elegíveis. Por esses critérios, Flávia não faz parte do público-alvo do estudo.
Ainda assim, a família da influenciadora conseguiu obter na Justiça uma liminar para ter o direito a fazer uso compassivo da polilaminina, mesmo fora do estudo clínico, por conta da gravidade do caso e da falta de alternativas. Cerca de 15 pacientes no país já conseguiram acesso ao tratamento dessa forma.
Os pesquisadores destacam, porém, que esse uso não segue os critérios da pesquisa clínica para avaliar segurança e eficácia, então não são suficientes para confirmar que foi de fato o medicamento que levou a alguma melhora no quadro clínico. Além disso, os casos não geram os dados necessários para a análise da Anvisa e uma possível aprovação de uso.
— Não conseguimos acompanhar as pessoas, dar o melhor suporte e nem coletar os dados de que a Anvisa precisa. Estávamos usando uma droga experimental sem a proteção do estudo clínico — explicou a chefe do Laboratório de Biologia da Matriz Extracelular, do Instituto de Ciências Biomédicas da UFRJ, e responsável pelo projeto, Tatiana Sampaio, em entrevista recente ao GLOBO.
O que é a polilaminina?
A polilaminina começou a ser desenvolvida há 27 anos e é feita à base de uma proteína isolada de placentas chamada laminina. Entre suas funções, está a regeneração dos axônios, estruturas dos neurônios que são danificadas quando ocorre uma lesão na medula espinhal, afetando a comunicação entre o cérebro e os músculos.
Nos testes preliminares, a polilaminina foi avaliada com cães e um grupo de 8 voluntários humanos, tratados entre 2018 e 2021 na fase aguda, até 72 horas após a lesão. A aplicação foi feita diretamente na medula espinhal durante a cirurgia. Os resultados foram variados, com alguns pacientes tendo uma recuperação completa dos movimentos, e outros uma melhora parcial.
Agora, no estudo clínico, será utilizada uma formulação de laminina 100 μg/mL injetável que deve ser diluída antes do uso para se obter a polilaminina. Esse processo, chamado de polimerização, liga moléculas menores em uma estrutura maior, aumentando a sua potência. O medicamento será administrado uma única vez de forma intramedular, diretamente na área lesionada.
O objetivo da primeira fase dos testes clínicos será avaliar a segurança da polilaminina, observando potenciais riscos e efeitos colaterais da aplicação. A depender dos resultados, o medicamento poderá avançar para as fases 2 e 3, que têm como objetivo comprovar a eficácia para tratar a lesão. Somente após completar as três etapas, o medicamento pode ser submetido à aprovação da Anvisa para uso.
No entanto, Tatiana lembra que a liberação provisória antes da fase 3 pode ser uma possibilidade neste caso devido às características de ser uma lesão rara, muito grave e sem alternativa de tratamento hoje:
— Acredito que essa primeira etapa vai começar dentro de um mês e vai ser rápida, porque é para apenas 5 pacientes. E a captação dos pacientes não deve demorar porque está havendo muita divulgação sobre o estudo, então os médicos vão estar atentos para informá-los sobre a possibilidade. Minha expectativa é que vamos começar a fase 2 provavelmente em menos de um ano e, se ela tiver bons resultados, que poderemos ter uma aprovação excepcional para uso antes da fase 3.
A solicitação para iniciar os estudos clínicos em humanos foi feita ainda no final de 2022. Desde então, a equipe técnica da Anvisa conduziu reuniões e aconselhamento para que o laboratório e os pesquisadores ajustassem o pedido e atendessem a todos os requisitos regulatórios para a realização de pesquisas clínicas no país.
A documentação teve como base testes preliminares, da chamada fase pré-clínica, feitos em laboratório, com modelos animais e pacientes humanos. Esses testes, porém, servem apenas para demonstrar o potencial da droga e não são suficientes ainda para comprovar a sua eficácia e liberá-la para uso – para isso, são necessários os estudos clínicos.
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