Criança com doença rara recebe remédio 'mais caro do mundo' através do SUS

Quase três meses depois da determinação do STF (Supremo Tribunal Federal), uma criança de dois anos, com uma doença rara, recebeu a aplicação do Zolgesnma, o medicamento mais caro do mundo, com valor aproximado de R$ 7 milhões, em Campina Grande do Sul, na região metropolitana de Curitiba.

STF determinou que pagamento fosse feito pelo governo federal. Em 21 de agosto, a ministra Carmen Lúcia afirmou que o medicamento, as despesas com a internação, os custos hospitalares e honorários médicos fossem pagos pela União. A família do pequeno Joaquim Burali diz que precisou esperar quase três meses para receber a maior parte do valor, cerca de R$ 5,5 milhões.

Joaquim recebeu a dose única Zolgensma em 14 de novembro. A infusão foi realizada no Hospital Angelina Caron, em Campina Grande do Sul, e, segundo os pais dele, foi bem sucedida. "Joaquim reagiu bem, sem intercorrências", disse a família nas redes sociais. Ela é diagnosticado com uma doença degenerativa chamada AME (Atrofia Muscular Espinhal) tipo 2.

Família diz que, dos R$ 7 milhões necessários, o governo federal depositou R$ 5,5 milhões. Pai e mãe entraram em contato com a Novartis, farmacêutica responsável pelo medicamento, e empresa aceitou aplicar remédio pelo valor menor.

Família é de Maringá, no norte do Paraná. A expectativa é de que ainda nesta semana Joaquim receba alta e volte com os pais para casa. "Obrigado a todos que apoiam essa jornada e sempre estiveram ao nosso lado, doando, divulgando mesmo sem suporte público e plano de saúde privado conseguimos devolver a esperança ao Joaquim", agradeceram os pais.

O Ministério da Saúde afirmou que realizou o depósito para a compra do medicamento no valor de R$ 5,5 milhões, no dia 18 de setembro. "Posteriormente, foram realizados mais dois depósitos em outubro, referente a despesas complementares", diz a pasta.

"Para reduzir os custos com novas demandas judiciais, foi firmado um acordo de Compartilhamento de Risco com a empresa fabricante para ofertar o tratamento para crianças de até 6 meses de idade que não estejam com a ventilação mecânica invasiva acima de 16 horas por dia. O pagamento à fabricante está condicionado aos resultados clínicos obtidos pelos pacientes", disse o Ministério da Saúde.

MINISTÉRIO DA SAÚDE PLANEJA APLICAR 137 DOSES DE ZOLGENSMA ATÉ 2027

Em março, o Ministério da Saúde anunciou que a medicação passaria a ser fornecida pelo SUS. Dois meses depois, em maio, a primeira dose do remédio mais caro do mundo foi aplicada em um bebê de quatro meses, no Hospital da Criança de Brasília.

Expectativa da pasta é de que sejam aplicadas 137 doses até 2027. A estimativa é de 287 pessoas tenham AME, segundo dados do IBGE.

AME é uma doença genética que não tem cura. Ela interfere na capacidade do corpo de produzir uma proteína especial que garante a sobrevivência dos neurônios responsáveis pelas atividades motoras. Os músculos perdem a força, ficam cada vez mais fracos e acabam perdendo também a massa muscular. A mutação pode ser herdada de um ou ambos os pais, ou pode ocorrer de forma espontânea.

Remédio é considerado uma terapia inovadora para o tratamento das crianças. É em forma de injeção, aplicada na veia. Um gene que, por algum motivo não foi produzido pelo corpo, é introduzido em um vírus inativo. Quando o sistema imunológico reconhece a presença do "estranho", ataca o vírus e solta o gene, que vai até os neurônios. Quando se instala, consegue fazer com que sejam produzidas as proteínas necessárias para que o cérebro possa entender que aquelas atividades existem.

Terapias existentes tendem a estabilizar a progressão da doença. Apenas seis países tem o Zolgensma na rede pública. Antes de o SUS ofertar tecnologias para AME tipo I, crianças com a doença tinham alta probabilidade de morte antes dos dois anos de idade. Expectativa é que, após a aplicação do medicamento, as crianças possam ter, ainda que aos poucos, a capacidade de sentar sozinhas, engolir ou mastigar.

Para pacientes fora da faixa etária aprovada do Zolgensma, o SUS garante dois medicamentos gratuitos na rede pública para os tipos 1 e 2 da AME: nusinersena e risdiplam. Somente em 2024, foram dispensadas mais de 800 prescrições desses medicamentos. Ambos são tratamentos de uso contínuo.