Por BBC News
Oliver Chu, um menino de três anos, se tornou o primeiro paciente no mundo com síndrome de Hunter a receber uma terapia genética inovadora, surpreendendo médicos com sua recuperação e desenvolvimento normal após o tratamento.
A síndrome de Hunter é uma condição rara que causa danos progressivos ao corpo e cérebro, com expectativa de vida limitada; Chu não produzia uma enzima essencial devido a um gene defeituoso, mas a terapia genética visou corrigir essa falha.
Após a infusão das células-tronco modificadas, Chu apresentou sinais de progresso, como aumento na fala e mobilidade, e a família aguarda resultados mais definitivos enquanto outros meninos também participam do ensaio clínico para essa terapia promissora.
O garoto Oliver Chu, de três anos, surpreendeu médicos com sua recuperação após se tornar o primeiro paciente no mundo com síndrome de Hunter, uma doença devastadora, a receber uma terapia genética inovadora.
A síndrome de Hunter (ou MPS II) é uma condição rara e hereditária que causa danos progressivos ao cérebro e outras partes do corpo. Nos casos mais graves, pacientes não costumam sobreviver além dos 20 anos, e os efeitos da síndrome são comparados a uma forma de demência infantil.
Antes do tratamento, Chu não produzia uma enzima essencial para a saúde das células devido a um gene defeituoso.
Mas equipes médicas em Manchester (Reino Unido) tentaram interromper o avanço da doença alterando as células de Chu por meio da terapia genética.
O professor Simon Jones, que co-lidera o estudo, disse à BBC: "Esperei 20 anos para ver um menino como Chu progredindo tão bem, e é simplesmente emocionante."
No centro desta história está Chu, o primeiro de cinco meninos no mundo a receber o tratamento, e a família dele, da Califórnia, que depositou sua confiança na equipe médica do Royal Manchester Children's Hospital.
Um ano após o início da terapia, Chu aparenta se desenvolver normalmente.
"Toda vez que falamos sobre isso eu quero chorar, porque é simplesmente incrível", diz a mãe, Jingru.
A BBC acompanha a trajetória de Oliver Chu há mais de um ano, incluindo o desenvolvimento da terapia genética pioneira por cientistas no Reino Unido e os desafios financeiros que quase impediram o início do ensaio clínico.
Remoção de células-tronco – Dezembro de 2024
Conhecemos Oliver Chu e seu pai, Ricky, em dezembro de 2024, no centro de pesquisas clínicas do Royal Manchester Children's Hospital. Era um dia importante.
Desde o diagnóstico de síndrome de Hunter, em abril daquele ano, a rotina de Chu — e também a do irmão mais velho, Skyler, que tem a mesma condição — se resume a idas frequentes ao hospital.
Skyler tinha apresentado atraso na fala e na coordenação, inicialmente associado ao fato de ter nascido durante a pandemia de covid.
Ricky diz que o diagnóstico dos filhos foi um choque.
"Quando você descobre a síndrome de Hunter, o médico logo avisa: 'Não procure na internet, porque você vai encontrar os piores casos e vai ficar muito desanimado'."
"Mas, como qualquer pessoa, você procura e pensa: 'Meu Deus, é isso que vai acontecer com meus dois filhos?'"
As crianças nasceram aparentemente saudáveis, mas começam a mostrar sinais da doença por volta dos dois anos.
Os sintomas variam e podem incluir mudanças nos traços físicos, rigidez nos membros e baixa estatura.
A síndrome de Hunter pode afetar o corpo inteiro, incluindo o coração, fígado, ossos e articulações e, nos casos mais graves, provoca comprometimento mental severo e declínio neurológico progressivo.
Gostou? Compartilhe
LEIA MAIS
+Lidas
