Por O Tempo
Cientistas na Alemanha descobriram que o sildenafil, princípio ativo do Viagra, pode ser eficaz no tratamento da síndrome de Leigh, uma doença rara que afeta a produção de energia celular em crianças, resultando em melhorias clínicas significativas em seis pacientes após tratamento contínuo.
A síndrome de Leigh, que afeta 1 em cada 36 mil crianças, causa sintomas graves como fraqueza muscular e problemas neurológicos, e atualmente não possui tratamentos medicamentosos aprovados, dificultando a pesquisa devido ao baixo número de casos.
Após os resultados promissores, a Agência Europeia de Medicamentos concedeu ao sildenafil o status de medicamento órfão, permitindo um desenvolvimento mais rápido, enquanto os pesquisadores planejam um ensaio clínico maior e controlado por placebo em toda a Europa.
Cientistas descobriram um uso surpreendente para o sildenafil, princípio ativo do Viagra. Pesquisadores na Alemanha descobriram que a substância pode ser eficaz no tratamento da síndrome de Leigh, uma doença rara e grave que afeta crianças. O estudo, publicado na revista “Cell”, acompanhou seis pacientes, com idades entre 9 meses e 38 anos, e observou que, após receberem o medicamento continuamente, eles apresentaram melhorias clínicas significativas.
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A síndrome de Leigh é uma doença hereditária rara que afeta a produção de energia celular. Nas pessoas portadoras, as mitocôndrias não funcionam adequadamente, o que impacta principalmente o cérebro e os músculos. A doença geralmente se manifesta na infância ou no início da infância.
Os sintomas frequentemente incluem fraqueza muscular, dificuldade para engolir, problemas respiratórios, convulsões, paralisia e atraso no desenvolvimento mental. Com o tempo, a doença piora e a expectativa de vida é reduzida. Muitas crianças morrem dentro de poucos anos após o diagnóstico. Atualmente, não existem tratamentos medicamentosos aprovados para a condição.
Considerada uma enfermidade rara, a síndrome afeta 1 a cada 36 mil crianças. "Os baixos números de casos tornam difícil pesquisar a doença e apresentam alguns obstáculos em nossa busca urgente por terapias eficazes", explicou o professor de neurologia pediátrica da Charité, Markus Schuelke, em comunicado.
Para contornar essas dificuldades, os cientistas utilizaram uma abordagem diferente: coletaram células da pele de pacientes e as reprogramaram em células-tronco pluripotentes induzidas, que podem se desenvolver em diversos tipos celulares. Os pesquisadores, então, as transformaram em células nervosas que reproduziam os defeitos metabólicos observados na síndrome de Leigh. O método permitiu avaliar como cada substância afetava as células doentes.
Desta forma, os pesquisadores realizaram a maior triagem de medicamentos já conduzida para a síndrome de Leigh, envolvendo mais de 5,5 mil compostos com aprovação prévia ou dados robustos de segurança. O sildenafil, inibidor de PDE-5 conhecido por tratar disfunção erétil e hipertensão pulmonar em bebês, destacou-se entre os candidatos avaliados.
O autor principal do estudo do ITMP, Ole Pless, destacou que o sildenafil, entre outros medicamentos, melhorou a funcionalidade elétrica das células nervosas.
Experimentos adicionais apoiaram as descobertas iniciais. Em organoides cerebrais, modelos tridimensionais em miniatura de tecido cerebral, o sildenafil promoveu o crescimento de células nervosas. Em modelos animais, o medicamento melhorou o metabolismo energético e estendeu a expectativa de vida.
Após identificar o potencial do medicamento em testes laboratoriais, os cientistas administraram sildenafil, de forma contínua e durante alguns meses, a seis pacientes diagnosticados com a síndrome em um ensaio terapêutico individual. Após esse período, os pacientes apresentaram músculos mais fortes, melhorias em sintomas neurológicos e recuperação mais rápida de crises metabólicas. O tratamento foi bem tolerado de forma geral.
"Por exemplo, no caso de uma criança em tratamento com sildenafil, a distância de caminhada aumentou dez vezes, de 500 para 5.000 metros. Em outra criança, a terapia suprimiu completamente as crises metabólicas que ocorriam quase mensalmente, enquanto outro paciente não sofreu mais crises epilépticas”, destacou Markus Schuelke.
"Tais efeitos melhoram significativamente a qualidade de vida dos pacientes com síndrome de Leigh. Embora tenhamos que confirmar essas observações iniciais em um estudo mais abrangente, estamos muito satisfeitos por ter encontrado um candidato a medicamento promissor para o tratamento desta doença hereditária grave", completou o professor.
Os pesquisadores reconhecem que as observações iniciais precisam ser confirmadas em um estudo mais abrangente, já que extensão dos benefícios do sildenafil para um número maior de pacientes com síndrome de Leigh ainda não foi estabelecida. Também não está claro se o tratamento será eficaz em todos os subtipos da doença ou apenas em casos específicos.
Após os resultados encorajadores, a Agência Europeia de Medicamentos concedeu ao sildenafil o status de medicamento órfão para doenças raras. Essa designação pode acelerar o processo de desenvolvimento e aprovação. Os pesquisadores planejam conduzir um ensaio clínico maior, controlado por placebo, em toda a Europa como parte do projeto SIMPATHIC EU.
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