A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) suspendeu, nesta semana, três ensaios clínicos de fase 2 no Brasil conduzidos pela Novartis com o rapcabtagene autoleucel (rap-cel), uma terapia celular experimental investigada para o tratamento de doenças autoimunes raras e graves.
A resolução foi publicada no Diário Oficial da União (DOU) e determina a interrupção imediata dos estudos por razões de segurança.
A decisão atende a uma pausa global decretada pela própria farmacêutica em 24 de agosto, após a notificação de três mortes associadas a uma reação imunológica grave conhecida como síndrome hemofagocítica associada a células efetoras imunes (IEC-HS). A Novartis confirmou a suspensão em comunicado público no dia 1º de setembro.
O que diz a Anvisa?
Segundo a agência reguladora, a suspensão preventiva interrompe o recrutamento de novos voluntários e as atividades de tratamento nos três protocolos afetados. A medida é um procedimento padrão quando o órgão identifica riscos que superam os benefícios temporários da pesquisa.
“Como foram observadas toxicidades semelhantes em diferentes estudos e ainda não foi identificada uma causa única que explique o conjunto dos eventos, a suspensão foi determinada”, informou a Anvisa, em nota.
Os três estudos suspensos no Brasil avaliavam a eficácia e a segurança do rap-cel em:
- Granulomatose com poliangeíte ou poliangeíte microscópica ativa grave
- Lúpus eritematoso sistêmico refratário ativo ou nefrite lúpica refratária ativa
- Esclerose sistêmica cutânea difusa
Um dos protocolos tinha a previsão de 19 participantes no Brasil.
O que diz a Novartis?
A Novartis afirmou que a IEC-HS é uma complicação conhecida das terapias CAR-T, nas quais células do sistema imunológico são modificadas geneticamente para atacar células-alvo.
A empresa também disse que está revisando os casos com comitês independentes de segurança para entender por que a resposta imune não foi controlada e como detectar sinais de alerta mais cedo.
“A pausa temporária permitirá uma revisão mais abrangente dos dados clínicos e de segurança em evolução em todo o programa”, declarou um porta-voz da farmacêutica.
No entanto, a companhia esclareceu que os ensaios do rap-cel voltados ao tratamento de cânceres, como leucemia e linfoma, não foram afetados, pois o perfil de segurança observado nesses pacientes permanece dentro do esperado para a classe de medicamentos.
Pacientes brasileiros
Nenhuma das três mortes ocorreu entre participantes dos ensaios brasileiros. Pacientes que já haviam sido tratados no país continuam em acompanhamento médico, conforme determinação da Anvisa. A suspensão vale para novos procedimentos e recrutamentos, não para a interrupção do monitoramento dos voluntários já tratados.
A Novartis não informou prazo para a retomada dos estudos. A Anvisa também não detalhou na resolução quais ocorrências específicas fundamentaram a decisão, e não há previsão de reavaliação.
